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反义寡核苷酸药物价格

1、诺西那生钠注射液的售价为697，000.00元人民币。这是一款用于治疗脊髓性肌萎缩症的反义寡核苷酸药物。其核心技术由Ionis公司研发，通过专有的反义技术，作用于SMN与SMN2基因的突变或缺失，以增加SMN蛋白的产生，从而改善SMA患者的症状。SMA是一种罕见的遗传性疾病，表现为肌肉无力、萎缩，严重影响运动功能。诺西那生钠注射液的上市为SMA患者带来了新的治疗希望。

2、至2020年6月，价格为697000.00元。诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），采用Ionis的专有反义技术开发，旨在用于治疗因SMN1基因（位于染色体5q）突变或缺失，造成SMN蛋白缺乏，进而引起的SMA。诺西那生钠注射液可以改变SMN2前mRNA的剪接，从而增加完整长度SMN蛋白的产生。

3、诺西那生钠是一种反义寡核苷酸类药物，能够精确针对SMA的发病机制，让患者产生更多的神经调节蛋白，有效改善运动、呼吸等关键功能，提高生存率。2019年2月进入中国时，诺西那生钠每针价格高达697万元人民币，患者需要在63天内注射4针，之后每4个月注射一次，终身治疗。