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AAV载体介导的眼部基因转移途径有哪些

这些血清型能够有效介导基因由外周向中枢神经系统的跨越，将遗传物质递送至大脑或脊髓。其中，AAV-PHP.B和AAV-PHP.eB在感染中枢神经系统神经元方面表现出色，AAV-PHP.S则在周围神经元感染上表现出更好的趋向性。这些血清型的发现，为神经系统疾病的基因治疗提供了新途径。

在2023年3月8日，诺华与AAV载体开发公司Voyager Therapeutics宣布达成总额高达15亿美元的合作，诺华将为Voyager提供预付款和里程碑付款，获得CNS靶标的AAV衣壳使用授权。

日本大冢制药宣布与RNA编辑生物技术公司Shape Therapeutics达成眼科AAV基因疗法合作，双方将利用Shape的AAVid衣壳发现平台和转基因工程技术，以及大冢在遗传有效载荷设计和眼科方面的专业知识，实现载体化抗体药物与AAV的联合递送，为慢性眼部疾病患者开发治疗方案。

病毒载体是基因治疗应用的主流，包括腺病毒载体（ADV）、慢病毒载体（LV）、单纯疱疹病毒载体（HSV）、痘病毒载体（PV）及腺相关病毒载体（AAV）。在诸多载体中，AAV以其独特优势广泛应用于临床试验，成为基因治疗中应用最广泛的载体。

AAVRec2血清型通过系统注射途径能够高效、特异地转导脂肪组织，且其靶向性可通过给药方式（如口服或腹腔注射）进行调整，以适应不同脂肪组织类型。启动子的选择决定了基因表达的特异性和空间性。