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腺相关病毒在帕金森病基因治疗研究中的应用进展

腺相关病毒（Adeno-associated Virus， AAV）是一种细小病毒科的病毒，其载体在基因研究和基因治疗中应用广泛。重组腺相关病毒载体（Recombination adeno-associated virus， rAAV）在野生型AAV的基础上改造，具有种类多样、免疫原性低、安全性高、宿主范围广、扩散能力强、体内表达基因时间长等优点。

重组腺相关病毒载体（rAAV）所包含的DNA一般是用外源基因表达元件替换AAV的编码基因，仅保留了病毒复制和包装所需的ITR序列。rAAV具有安全性高、免疫原性低、宿主范围广、能介导基因在动物体内长期稳定表达等特点，被广泛用于生命科学研究，是重要的基因治疗载体之一。

在体外实验中，利用DOA患者的成纤维细胞进行测试，结果显示基因疗法对OPA1相关细胞线粒体功能有显著改善，但OPA1表达水平的调控至关重要。研究团队强调，这一基因治疗策略不仅对OPA1突变患者有益，还可能为阿尔茨海默病和帕金森等线粒体相关神经系统疾病提供治疗可能。